7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
乡村之变如糖入水——读付秀莹长篇小说《野望》******
作者：贺绍俊（沈阳师范大学特聘教授）
付秀莹爱自己的家乡，家乡也馈赠她丰厚的文学。她携带着家乡的泥土芳香一路走来，在她的文学田野里搭建起一个充满烟火气息和人间温馨的“芳村”。从《陌上》到《野望》（北京十月文艺出版社2022年5月出版），付秀莹深情地讲述着芳村里的人和事。她讲述的是普通农民日常地过日子。在她的讲述中，芳村里的家长里短、柴米油盐，还有院里的鸡和屋里的娃，都变得生机盎然、活色生香。她先是在《陌上》以主人的姿态热情领着读者来到芳村串门，倾听兄弟姐妹们的唠叨，也分享他们的喜怒哀乐。接着到了《野望》，她则是“深扎”到一户人家，陪着翠台一家人度过了一年的岁月。在这一年里让我们看到，乡村人家在新时代精神的润泽下是如何将日子过得越来越精彩的。
作家采取的是典型的日常生活叙述方式，她的句式是短促的，这使她的叙述很像是在与亲人絮叨唠嗑，具有浓郁的日常性和人际交流的亲切感。不得不佩服付秀莹的叙述能力，她这两部小说都是在讲述芳村的家常事，看似平平淡淡，没有什么戏剧性冲突，却是有滋有味。仔细读了付秀莹的小说，才明白这还不完全是由于她的叙述能力强，更由于她对乡村的日常生活有感情、有体会、有思考。付秀莹的思考始终贴着乡村的伦理精神而展开。乡村是以家庭为中心的生产生活方式，血缘和地缘是农民进行人生价值判断的两大基础。以血缘和地缘为主调的乡村伦理精神就像黏合剂一样协调着乡村人际关系。付秀莹在《陌上》这部小说中将此表现得十分充分。而在《野望》中，她则是对乡村伦理精神作了进一步的思考。她思考的重点是：在新时代和新生活的背景下，乡村伦理会面对什么样的挑战，会发生什么样的变化。
付秀莹专门挑选了翠台一家为代表来看乡村的变化。翠台一家是很普通的一家，丈夫根来是一个老实本分且很勤劳的农民，他养了十几头猪，是村里少有的几个养猪专业户之一。翠台里里外外地忙着，既要操持好家里的一切，还要关照好公公婆婆的生活。儿子大坡、儿媳爱梨和孙女一家三口和他们住在一起，其乐融融。小说的开头正是小寒节气，芳村的家家户户都在热热火火地准备过年。小说的主人公翠台出场了，她像往常一样吃罢早饭要到她爹那边的院子里去。但她爹的一句话，才让人们了解到，看上去像往常一样的翠台其实心里藏着焦急的事，她的儿媳妇因与儿子拌嘴竟连夜带着孩子跑回娘家去了。这看似无非小两口拌嘴的小事，付秀莹却将其写得一波三折、跌宕起伏，而这一切又都是贴着日常生活去写的。一方面，翠台担心儿媳妇一生气不回来过除夕了，另一方面，要请谁去劝她回来才合适也颇费思量。这对一个农村家庭的主妇来说，都是关乎情面的事情。如果儿媳妇过年没回来的话，这会让全家在村里颜面尽失；至于请谁去劝，则涉及关系亲疏、作用和影响的大小等问题。该请的人都请了，翠台还专门去庙里烧了香，但对方丝毫不听劝。翠台正一筹莫展时，儿媳妇却主动打电话给她丈夫，让丈夫接她回家，全家仿佛啥事也没发生过似的，高高兴兴地准备过大年。回家与不回家，其实背后都是乡村伦理在起作用。
说到底，这不过是一桩小家事，付秀莹却将其写得风生水起、有滋有味。这是因为她懂得滋润乡村日常生活的活水在哪里，看似琐碎的日常生活叙述并不令人读来有枯燥感，就在于她顺着这股流淌着的泉水去写，让叙述富有湿漉漉的灵动性。这股泉水其实就是乡村伦理精神。因此可以说，付秀莹在《野望》中延续了《陌上》的主题。但在《野望》里，乡村伦理精神的这股泉水跳荡得更加活跃了，时不时地掀起了小浪花。这是因为农村不断发生新的变化，不断涌入新的材质、新的现象。就像这次翠台的儿子和儿媳闹出的小风波就是因为年轻人有了新的生活追求，他们也不会像长辈那样习惯于在传统伦理要求下约束自己的言行了。付秀莹在这部小说里就是要表现出，当农村面对新时代和新变化时，乡村伦理是如何处理日常生活矛盾的。乡村生活看上去平平静静，其实不断有新的东西在叩击着人们的内心，让人们内心泛起涟漪。当乡村的日常生活中加入了越来越多的新观念、新习俗时，乡村伦理关系必须作出相应的调整，否则人们面对新的东西会“消化不良”的。比如翠台的婆婆看到老牛他娘要听自己媳妇的遣使时，便感慨“多年的媳妇熬成婆”这句老话如今不灵了。有意思的是，她是当着翠台的面说这句话的，突然意识到给媳妇说这话不妥当，“忙装着往灶膛里添柴”来遮掩过去。从这个小细节就能看出，乡村日常生活悄悄地发生了变化，老人一边抱怨现在的媳妇不听婆婆管了，一边又不敢在自己的媳妇面前耍婆婆的威风。付秀莹选择翠台这样一位普通农村妇女作为主角，是从细微的角度来表现现实的新变化的。新变化不仅是宏大的工程，而且也渗透在日常生活的油盐酱醋之中。翠台这一年来没少经历疑惑和烦恼，大多都与她还不适应新变化有关。她的女儿就令她越来越难以琢磨。比如女儿的手机不让她看，说这是隐私。又比如她本来指望女儿读了大学能留在城市，给全家增光，却没想到女儿表示毕业后要回到芳村，这真让翠台完全看不懂这个世界了。可是，翠台并没有被接踵而至的新东西弄得“消化不良”，这是因为在乡村伦理中增添了很多的“益生菌”，帮助翠台有效地将新东西吸收到日常生活中。这“益生菌”也许是女儿从学校和城市携带过来的，也许是村头那只大喇叭传递过来的，当然更应该是为丈夫养猪分担了风险的合作社政策颁布过来的。“益生菌”让乡村伦理更加完善，也更加和谐。
付秀莹在《野望》中的时间设置十分讲究，她以中国传统的二十四节气作为小说的时间节点，演绎了芳村一年的光阴。小说讲述的故事分明是当下现实的，却又模糊了现实时间的具体所指。可以说，付秀莹采用的是芳村特定的时间，一方面，芳村人在心理上还遵循着传统的时间理念，另一方面，芳村的现实又紧随着时代的节奏。付秀莹便是在这样的情境中去书写乡村日常生活的，日常生活仍然像一条平淡的河水，然而新时代的变化就像糖溶入了水中，我们品一品付秀莹的叙述，就能感觉到丝丝甜味。
《光明日报》（ 2023年01月11日 14版）
